Título

HEMOGLOBINURIA PAROXISTICA NOTURNA (HPN) COMPLICADA COM IRA RECORRENTE: RESOLUÇAO CLINICA E LABORATORIAL COM USO DE ECULIZUMAB

Introdução

A Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN) é uma rara desordem adquirida das células genitoras hematopoiéticas, caracterizada pela tríade: anemia hemolítica, pancitopenia e trombose, podendo estar associada a síndromes de falência medular. É causada por mutação no gene da fosfaditilinositolglicana classe-A, que causa um bloqueio precoce da produção de âncoras de glicosilfosfaditilinositol (GPI) e, consequentemente, gera redução nas proteínas de superfície ancoradas por GPI (CD55 e CD59), responsáveis pelo controle da cascata do sistema complemento. Dessarte, as hemácias se tornam vulneráveis à ação do complemento, causando hemólise.

Material e Método

Foi realizada uma revisão do prontuário eletrônico e revisão da literatura acerca da resposta terapêutica ao Eculizumab na HPN.

Resultados

EPS, masculino, 38 anos, pedreiro, previamente hipertenso e com disfunção erétil, apresentou três episódios trombóticos em membro inferior. Adicionalmente, apresentou um episódio de anemia hemolítica não autoimune e injúria renal aguda (IRA), com necessidade de terapia renal substitutiva (TRS). Evoluiu com recuperação espontânea da função renal após 15 dias. Diante disso, suspeitou-se de HPN confirmada à citometria de fluxo que demonstrou predomínio do clone tipo III. O paciente realizou seguimento clínico fazendo uso de anticoagulação profilática, ácido fólico e sulfato ferroso. Porém, evoluiu com persistência da disfunção erétil e episódios recorrentes de hemólise intravascular, inclusive com novo episódio de IRA (desta vez sem necessidade de TRS), com melhora parcial ao uso de corticoide. Após início de Eculizumab há 4 anos houve estabilização clínica e laboratorial do paciente sem novas crises hemolíticas, tromboses ou insuficiência renal.

Discussão e Conclusões

O principal achado deste relato é descrever um caso de HPN complicada por IRA recorrente que respondeu adequadamente ao uso de Eculizumab. Eculizumab tem revolucionado o manejo da HPN, devido a sua ação de bloquear a ativação do sistema complemento, agindo na fisiopatologia da doença com redução na incidência de eventos trombóticos e crises anêmicas, além de ser capaz de aumentar a expectativa de vida dos pacientes. O tratamento com Eculizumab demonstrou-se de grande efetividade para o controle da HPN neste caso. Reduziu a dependência transfusional e o risco de trombose, tendo sido importante para a melhora da qualidade e expectativa de vida do paciente.

Palavras Chave

Hemoglobinúria Paroxística Noturna, Insuficiência Renal Aguda, Eculizumab.